以创新突破罕见病诊疗业内提出“双维达标”血友病诊疗理念

昨日在“第六届进博会”上，辉瑞联合中国罕见病联盟、血友病诊疗学科及临床带头人、患者组织一道启动了“双维达标，自如有道”理念。重申“减少出血”和“保护关节”两大影响血友病患者预后核心要素的重要意义，并将关节保护的概念贯穿治疗始终。

辉瑞中国区罕见病事业部总经理宋发贤表示，此次进博会，辉瑞与行业各方共同倡导并践行血友病个体化治疗全新目标，展示辉瑞在血友病创新治疗解决方案的全球探索和中国实践，以创新塑造血友病诊疗“中国方案”。

资料显示，血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，致残率高，患者会终身伴有凝血功能障碍。数据显示，中国血友病的发病率约为2.73/100,000，致残率高达70%，三分之二的患者到了成年以后，都会有关节肌肉致残，影响正常的生活和工作能力。

“除了要避免患者突发出血事件的发生，患者及家人也应该关注不易察觉的亚临床出血带来的关节损伤。”中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授表示，实现“双维达标”，需要建立血友病医生与患者共同决策体系，定期评估出血程度和关节状态，动态调整诊疗目标和治疗方案，帮助患者获得更好的疾病管理和生活状态。“这也是我们实现血友病终极治疗目标‘同质化诊疗，属地化管理’的必经之路。”

血友病诊疗的发展对传统的治疗方式提出了新的要求，临床对药物创新的需求也日渐增加。目前，辉瑞正在积极布局血友病的非因子疗法和基因疗法，旨在满足部分接受因子替代疗法后症状不能缓解的血友病患者的临床需求。目前，中国已加入全球研究同步开发。

辉瑞中国区罕见病事业部总经理宋发贤表示，在血友病领域，辉瑞致力于为更多罕见病患者带来创新科学解决方案，积极探索打通诊疗全链路关键环节，多方携手搭建并完善血友病诊疗体系，帮助中国血友病患者更快实现“治疗0担忧，生活0束缚”的愿景。